한독(대표이사 김영진, 백진기)이 11월 30일 식품의약품안전처로부터 급성 골수성 백혈병 치료제 빅시오스(성분명: 다우노루비신+시타라빈)의 국내 품목 허가를 받았다.

빅시오스는 ‘성인에서 새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성 백혈병(t-AML) 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병(AML-MRC) 환자 치료’를 위해 사용 가능하다. 이 환자군 대상 허가를 받은 치료제로는 빅시오스가 최초이다.

치료 관련 급성 골수성 백혈병(t-AML)과 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병(AML-MRC)은 고위험 급성 골수성 백혈병(high-risk AML)으로 치료 예후가 특히 좋지 않으며, 다른 급성 골수성 백혈병의 아형(subtype)과 비교하여, 집중 항암화학요법(intensive chemotherapy)으로 치료 시 낮은 관해율(remission rate)과 짧은 전체 생존기간(OS, overall survival)을 보인다.

집중 항암화학요법(intensive chemotherapy)인 시타라빈과 다우노루비신의 7+3 요법은 1970년대 표준치료로 사용된 이래로 최근까지 약 50년간 변하고 있지 않은 치료법으로 미충족 수요가 존재해왔다.

빅시오스는 아일랜드에 본사를 둔 글로벌 바이오 제약회사 재즈 파마슈티컬이 개발했으며 한독이 국내 독점 판매 권한을 보유하고 있다.

빅시오스는 다우노루비신(daunorubicin)과 시타라빈(cytarabine)을 1:5 몰비(molar ratio)로 혼합한 리포좀 제형이다. 골수에서 고농도로 머무르는 시간이 길고 정상세포보다 백혈병 세포에 선택적으로 흡수되어 항종양효과가 상승적으로 나타난다.

이번 허가는 7+3 요법 대비 빅시오스의 우월한 전체 생존기간(OS)의 연장과 완전 관해율을 나타낸 3상 임상시험을 근거로 이뤄졌다.

3상 임상시험에 따르면 치료 관련 급성 골수성 백혈병(t-AML) 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병 환자(AML-MRC)에서 빅시오스 투여군의 전체 생존기간(Overall survival, OS) 중앙값은 9.6개월로, 7+3 요법 투여군의 6개월에 비해 길게 나타났다. 또한, 빅시오스 투여군은 완전 관해(CR)와 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CRi) 환자 비율이 48%로 7+3 요법 투여군의 33%와 비교해 더 높았으며, 안전성 프로파일은 두 군 모두 유사했다.

한독 김영진 회장은 “빅시오스는 7+3 표준치료 요법 이후 국내에는 약50년 만에 새롭게 선보이는 혁신적인 치료제로 고위험 급성 골수성 백혈병 환자의 생존율 개선을 확인했다”며 “기존 방식과 비교해 투여 시간이 짧고 환자들의 치료 편의성을 높일 수 있는 만큼, 하루빨리 보험급여 적용이 완료될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편, 한독은 혁신적인 항암제 제품을 지속적으로 도입하며 항암제 사업을 개척해가고 있다. 빅시오스를 필두로 내년 4월 담도암 치료제인 페미가티닙(Pemigatinib) 및 DLBCL 치료제인 타파시타맙(Tafasitamab)등의 항암제를 국내에 독점공급 할 계획이다.

최아정 기자  ys1547@kakao.com

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