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사노피아벤티스, 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임’ 국내 허가희귀의약품 중 최초 개량생물의약품으로 품목허가

사노피 아벤티스는 폼페병 치료제 넥스비아자임(성분명 아발글루코시다제 알파)이 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다고 밝혔다.

넥스비아자임은 임상적 개선 및 의약 기술의 진보성을 인정받아 희귀의약품 중에서는 최초로 개량생물의약품으로 품목 허가를 받았다. 넥스비아자임 허가 전까지 폼페병 환자들이 사용할 수 있는 유일한 치료제는 마이오자임뿐이었다.

넥스비아자임은 혁신적인 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다.

이와 같은 넥스비아자임의 M6P 증가는 마이오자임 대비 약물의 흡수를 증가시키고 산성 알파 글루코시다제 활성을 개선하여 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다.

또한 증가된 표면 M6P는 면역원성의 개선에도 기여하여, 안전성 측면에서도 유리하다. 이에 따라 임상적 개선과 기술적 진보성을 바탕으로 허가된 넥스비아자임은 국내 전문의약품으로는 세 번째로, 희귀의약품으로는 최초로 승인받은 개량생물의약품이 됐다.

넥스비아자임은 국내 허가에 앞서 미국 FDA로부터 혁신치료제로 지정받았으며 2021년 8월 허가 승인되었고, 또한 지난해 6월엔 유럽에서 품목허가 승인을 받기도 했다.

국내에서 허가받은 적응증은 ‘폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자’로 장기 효소 대체 요법에 사용한다.

사노피-아벤티스 코리아 스페셜티 케어 사업부 박희경 사장은 “이번 ‘넥스비아자임’ 허가로 국내 폼페병 치료 환경이 개선될 것으로 기대한다”며 “앞으로도 사노피는 희귀질환 분야에서 리더십을 갖고 신약을 통한 임상적 혜택을 제공하는 것뿐만 아니라, 개선된 치료 옵션에 대한 폼페병 환자들의 접근성을 높일 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

 

최아정 기자  ys1547@kakao.com

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