한국아스트라제네카(대표이사 사장 김상표)는 희귀질환인 발작성 야간 혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요독 증후군 치료제로 국내 허가된 희귀의약품 울토미리스주 (성분명 라불리주맙)의 고농축 제형을 7월 1일자로 출시한다고 밝혔다.

울토미리스주의 고농축 제형은 기존에 시판 중인 10mg/mL 제형의 10배 고농축 제형으로 환자의 의료 부담을 최소화하기 위해 개발됐으며 300mg/3mL과 1100mg/11mL 두 가지 단위(사진)로 출시됐다.

울토미리스주의 고농축 제형은 기존 제형의 유효성은 유지하면서도 줄어든 부피로 정맥주사 주입시간을 약 60~70% 단축시키는 장점이 있다.

발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 울토리미스주 100mg/mL의 유효성, 안전성, 약동학 및 면역원성은 울토미리스주 기본 제형과 유사하다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 인구 100만명 당 15.9명에서 나타나는 희귀 혈액질환으로, PIGA 유전자의 후천적 돌연변이로 생성된 비정상적인 적혈구가 조절되지 않는 보체 활성화에 의해 파괴되어 나타나는 질환이다.

피로(96%), 빈혈(88%), 호흡곤란(66%) 등이 흔하게 나타나며, 적혈구의 용혈로 야간에 콜라색 소변을 보는 특이한 증상이 동반되기도 한다.

발작성 야간혈색소뇨증은 치료하지 않을 경우 10명 중 약 2-4명이 진단 후 5-6년 내 사망할 수 있는 중증 질환이기 때문에 시기적절한 진단과 치료가 필요하다.

울토미리스주의 고농축 제형은 오는 7월 1일자로 발작성 야간 혈색소뇨증 적응증에 한해 보험급여 적용을 받을 수 있다.

최아정 기자  ys1547@kakao.com

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