GC³ì½ÊÀÚ(´ëÇ¥ ÇãÀºÃ¶)´Â ÀÚü °³¹ßÁßÀÎ Ç÷Àü¼º Ç÷¼ÒÆÇ °¨¼Ò¼º ÀÚ¹ÝÁõ(Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP) Ä¡·áÁ¦ Èĺ¸¹°Áú(GC1126A)ÀÌ ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)À¸·ÎºÎÅÍ Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤(Orphan Drug Designation, ODD)À» ¹Þ¾Ò´Ù°í 5ÀÏ ¹àÇû´Ù.
GC1126AÀÇ ODD ÁöÁ¤ÀÏÀº ÇöÁö ½Ã°¢ ±âÁØ Áö³ 9¿ù 27ÀÏÀÌ´Ù. Åë»ó Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤ ½Ã ¿¬±¸°³¹ß ºñ¿ë ¼¼±Ý °¨¸é, Çã°¡ ½É»ç ºñ¿ë ¸éÁ¦, ¼Ò¾Æ´ë»óÀÓ»ó½ÃÇè°èȹ¼(Initial Pediatric Study Plan) Á¦Ãâ ¸éÁ¦ ÇýÅÃÀ» ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖ´Ù.
¶ÇÇÑ, Çã°¡ ½ÂÀÎ ½Ã ½ÃÆÇÇã°¡ÀϷκÎÅÍ 7³â°£ ½ÃÀå µ¶Á¡ ÇýÅõµ ºÎ¿© ¹Þ´Â´Ù.
TTP´Â 100¸¸¸í¿¡¼ 3~11¸í °¡·® ¹ß»ýÇÏ´Â Èñ±ÍÃâÇ÷ÁúȯÀ¸·Î, Àü½Å¿¡ ÀÛÀº Ç÷ÀüÀÌ Çü¼ºµÇ¾î ³ú, ½ÉÀå µî ÁÖ¿ä ±â°üÀ¸·ÎÀÇ Ç÷¾× È帧À» Â÷´ÜÇØ ÀûÀýÇÑ Ä¡·á°¡ ÀÌ·ïÁöÁö ¾ÊÀ¸¸é ¾à 90%ÀÇ È¯ÀÚ°¡ »ç¸Á¿¡ À̸£´Â Ä¡¸íÀûÀÎ ÁúȯÀÌ´Ù.
¹ßº´ ±âÀüÀº ´Ü¹éÁú ºÐÇØ È¿¼ÒÀÎ ‘ADAMTS13’ÀÇ °áÇÌ ¶Ç´Â ÀÚ°¡Ç×ü·Î ÀÎÇÑ ±â´ÉÀúÇÏ·Î ¾Ë·ÁÁ® ÀÖ´Ù.
GC1126A´Â ADAMTS13ÀÇ ÀÚ°¡Ç×ü¸¦ ȸÇÇÇÏ´Â µ¿½Ã¿¡ ¹Ý°¨±â¸¦ Áõ´ë½ÃŲ º¯ÀÌ ´Ü¹éÁú·Î, Áö³ 6¿ù ±¹Á¦Ç÷ÀüÁöÇ÷ÇÐȸ(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 2023¿¡¼ ±âÁ¸ ¾à¹°°ú ¾ß»ýÇü ADAMTS13 ´ëºñ ¿ì¼öÇÑ È¿´É°ú ³ôÀº È°¼ºµµ¸¦ À¯ÁöÇÑ´Ù´Â °Á¡ÀÌ ¹ßÇ¥ µÈ ¹Ù ÀÖ´Ù.
GC³ì½ÊÀÚ °ü°èÀÚ´Â “Èñ±ÍÃâÇ÷Áúȯ °è¿ ³» ÃÖ°í(Best-in-Class) Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» ¸ñÇ¥·Î µ¥ÀÌÅÍ È®º¸¿¡ ÁýÁßÇÏ°í ÀÖ´Ù”¸ç, “ȯÀڵ鿡°Ô »õ·Î¿î Ä¡·á ¿É¼ÇÀ» Á¦°øÇϱâ À§ÇÑ Çõ½Å ½Å¾à °³¹ß¿¡ ÃÖ¼±À» ´ÙÇÒ °Í”À̶ó°í ¸»Çß´Ù.
ÃÖ¾ÆÁ¤ ±âÀÚ ys1547@kakao.com
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ÇコÇÁ·¹½º, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>